内容
评估试验化合物或蛋白的器官特异性毒性

试验方法
通过预期的临床途径或直接供应途径（例如：脑脊髓、眼内给药等）施用试验化合物或蛋白。 采用安全性标记（行为、生理、遗传、蛋白相关）评估器官特异性之影响。 采用心血管、神经、内分泌、肌肉、肾脏和呼吸系统特定的生物标记。 进行临床评估，临床病理学和毒理学试验，在研究过程中监测不良反应。 通过整体病理学和组织学评估全身和器官特异性毒性。 可加入回复期阶段。

试验执行
將血液、血漿、血清或DBS（干血斑）樣品送至第三方進行分析。 或者，執行生物分析。 採用生物標記、進行安全性評估、臨床評估、臨床病理學和臨床毒理學試驗。 整體病理學和組織學評估。 彙整報告。